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Ergebnisse zum Stoff asfotase alfa

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Asfotase alfa ist eine Enzymersatztherapie, die zur Behandlung von Hypophosphatasie (HPP) eingesetzt wird, einer seltenen Stoffwechselerkrankung, die durch genetische Mutationen verursacht wird und die Aktivität der gewebeunspezifischen alkalischen Phosphatase (TNSALP) beeinträchtigt. Dieses Enzym spielt eine entscheidende Rolle bei der Mineralisierung von Knochen und Zähnen, und sein Mangel führt zu Knochendeformitäten, Frakturen und anderen schweren Komplikationen.

Asfotase alfa wird als subkutane Injektion verabreicht, in der Regel 3-6 Mal pro Woche, abhängig von der Schwere der Erkrankung und dem Ansprechen des Patienten auf die Behandlung. Es ist für Patienten mit perinataler, infantiler oder juveniler HPP indiziert, um die Knochenmineralisierung zu verbessern und assoziierte Komplikationen zu reduzieren.

Häufige Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Fieber, Hautreizungen und Knochenschmerzen. In seltenen Fällen können schwere allergische Reaktionen oder ektopische Verkalkungen auftreten. Eine regelmäßige Überwachung der Knochen- und Stoffwechselparameter ist während der Behandlung unerlässlich.

Asfotase alfa stellt eine innovative Therapie dar, die die Prognose von Patienten mit Hypophosphatasie erheblich verbessert hat und eine Chance auf ein gesünderes und aktiveres Leben bietet.