Substanță activă

Rezultatele pentru substanța asfotaza alfa

4 rezultate

Informații despre substanță

Asfotase alfa este o enzimă de substituție utilizată în tratamentul hipofosfataziei (HPP), o boală metabolică rară cauzată de mutații genetice care afectează activitatea fosfatazei alcaline nespecifice țesutului (TNSALP). Această enzimă joacă un rol esențial în mineralizarea oaselor și a dinților, iar deficiența sa duce la deformări osoase, fracturi și alte complicații severe.

Asfotase alfa este administrată sub formă de injecții subcutanate, de obicei de 3-6 ori pe săptămână, în funcție de severitatea bolii și de răspunsul pacientului la tratament. Este indicată pentru pacienții cu HPP perinatală, infantilă sau juvenilă, pentru a îmbunătăți mineralizarea osoasă și a reduce complicațiile asociate.

Efectele secundare frecvente includ reacții la locul injectării, febră, iritații cutanate și dureri osoase. În cazuri rare, pot apărea reacții alergice severe sau calcificări ectopice. Monitorizarea regulată a parametrilor osoși și metabolici este esențială pe durata tratamentului.

Asfotase alfa reprezintă o terapie inovatoare care a schimbat semnificativ prognosticul pacienților cu hipofosfatazie, oferind o șansă la o viață mai sănătoasă și mai activă.