Substanță activă
Rezultatele pentru substanța avalglucosidază alfa
1 rezultat
Informații despre substanță
Avalglucozidaza alfa este o terapie de substituție enzimatică utilizată pentru tratamentul pe termen lung al bolii Pompe, o afecțiune genetică rară. În boala Pompe, organismul are prea puțină alfa-glucozidază acidă, enzima care ajută la descompunerea glicogenului. Acumularea glicogenului poate afecta mușchii, respirația și uneori inima.
Medicamentul furnizează o formă produsă în laborator a enzimei lipsă. Prin înlocuirea parțială a acesteia, avalglucozidaza alfa ajută celulele să descompună glicogenul și poate încetini deteriorarea musculară și respiratorie. Tratamentul nu vindecă boala Pompe, dar poate menține funcția fizică și pulmonară mai bine atunci când este administrat regulat.
Administrarea se face prin perfuzie intravenoasă, de obicei o dată la două săptămâni, iar doza este calculată în funcție de greutatea corporală. Perfuzia trebuie supravegheată de o echipă cu experiență în boli metabolice sau neuromusculare. La unii pacienți stabili, medicul poate lua în calcul perfuzii la domiciliu, cu instruire și monitorizare adecvate.
Reacțiile adverse frecvente sunt reacțiile la perfuzie sau alergice: erupții, mâncărime, urticarie, dureri de cap, frisoane, greață, oboseală, febră, tuse sau disconfort respirator. Reacțiile alergice severe sunt rare, dar necesită ajutor urgent. Anunțați imediat personalul medical dacă apar respirație dificilă, umflarea feței, amețeală severă sau senzație de leșin.
Medicamentul furnizează o formă produsă în laborator a enzimei lipsă. Prin înlocuirea parțială a acesteia, avalglucozidaza alfa ajută celulele să descompună glicogenul și poate încetini deteriorarea musculară și respiratorie. Tratamentul nu vindecă boala Pompe, dar poate menține funcția fizică și pulmonară mai bine atunci când este administrat regulat.
Administrarea se face prin perfuzie intravenoasă, de obicei o dată la două săptămâni, iar doza este calculată în funcție de greutatea corporală. Perfuzia trebuie supravegheată de o echipă cu experiență în boli metabolice sau neuromusculare. La unii pacienți stabili, medicul poate lua în calcul perfuzii la domiciliu, cu instruire și monitorizare adecvate.
Reacțiile adverse frecvente sunt reacțiile la perfuzie sau alergice: erupții, mâncărime, urticarie, dureri de cap, frisoane, greață, oboseală, febră, tuse sau disconfort respirator. Reacțiile alergice severe sunt rare, dar necesită ajutor urgent. Anunțați imediat personalul medical dacă apar respirație dificilă, umflarea feței, amețeală severă sau senzație de leșin.