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Ergebnisse zum Stoff avalglucosidase alfa
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Informationen zu diesem Wirkstoff
Avalglucosidase alfa ist eine Enzymersatztherapie zur langfristigen Behandlung der Pompe-Krankheit, einer seltenen genetischen Erkrankung. Bei der Pompe-Krankheit besitzt der Körper zu wenig saure Alpha-Glucosidase, das Enzym, das Glykogen abbaut. Die Anreicherung von Glykogen kann Muskeln, Atmung und manchmal das Herz beeinträchtigen.
Das Arzneimittel liefert eine im Labor hergestellte Form des fehlenden Enzyms. Durch diesen teilweisen Ersatz hilft Avalglucosidase alfa den Zellen, Glykogen abzubauen, und kann eine Verschlechterung von Muskelkraft und Atmung verlangsamen. Es heilt die Pompe-Krankheit nicht, kann aber bei regelmäßiger Anwendung körperliche Belastbarkeit und Lungenfunktion unterstützen.
Avalglucosidase alfa wird als intravenöse Infusion gegeben, meist einmal alle zwei Wochen; die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht. Die Behandlung sollte von einem Team überwacht werden, das Erfahrung mit Stoffwechsel- oder neuromuskulären Erkrankungen hat. Bei ausgewählten stabilen Patienten kann der Arzt Heim-Infusionen mit geeigneter Schulung und Kontrolle erwägen.
Häufige Nebenwirkungen sind infusionsbedingte oder allergische Reaktionen wie Ausschlag, Juckreiz, Nesselsucht, Kopfschmerzen, Schüttelfrost, Übelkeit, Müdigkeit, Fieber, Husten oder Atembeschwerden. Schwere allergische Reaktionen sind selten, erfordern aber sofortige Hilfe. Informieren Sie das medizinische Personal sofort bei Atemnot, Gesichtsschwellung, starkem Schwindel oder Ohnmachtsgefühl.
Das Arzneimittel liefert eine im Labor hergestellte Form des fehlenden Enzyms. Durch diesen teilweisen Ersatz hilft Avalglucosidase alfa den Zellen, Glykogen abzubauen, und kann eine Verschlechterung von Muskelkraft und Atmung verlangsamen. Es heilt die Pompe-Krankheit nicht, kann aber bei regelmäßiger Anwendung körperliche Belastbarkeit und Lungenfunktion unterstützen.
Avalglucosidase alfa wird als intravenöse Infusion gegeben, meist einmal alle zwei Wochen; die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht. Die Behandlung sollte von einem Team überwacht werden, das Erfahrung mit Stoffwechsel- oder neuromuskulären Erkrankungen hat. Bei ausgewählten stabilen Patienten kann der Arzt Heim-Infusionen mit geeigneter Schulung und Kontrolle erwägen.
Häufige Nebenwirkungen sind infusionsbedingte oder allergische Reaktionen wie Ausschlag, Juckreiz, Nesselsucht, Kopfschmerzen, Schüttelfrost, Übelkeit, Müdigkeit, Fieber, Husten oder Atembeschwerden. Schwere allergische Reaktionen sind selten, erfordern aber sofortige Hilfe. Informieren Sie das medizinische Personal sofort bei Atemnot, Gesichtsschwellung, starkem Schwindel oder Ohnmachtsgefühl.