Rezultatele pentru substanța voretigene neparvovec

Voretigene neparvovec este o terapie genică utilizată pentru tratamentul distrofiei retiniene asociate cu mutații bialelice în gena RPE65. Această afecțiune rară duce la pierderea progresivă a vederii și, în cele din urmă, la orbire. Voretigene neparvovec utilizează un vector viral adeno-asociat (AAV) pentru a livra o copie funcțională a genei RPE65 în celulele retiniene, restabilind astfel producția de proteină necesară pentru ciclul vizual.

Medicamentul este administrat printr-o injecție subretiniană, efectuată de un chirurg oftalmolog specializat. Tratamentul este indicat pentru pacienții cu vârsta de cel puțin un an, care au suficiente celule retiniene viabile.

Efectele secundare frecvente includ inflamație oculară, creșterea presiunii intraoculare, durere oculară și fotofobie. În cazuri rare, pot apărea complicații severe, cum ar fi dezlipirea de retină sau infecții oculare.

Voretigene neparvovec reprezintă o inovație majoră în tratamentul bolilor genetice oculare, oferind pacienților o șansă de a-și recăpăta parțial vederea și de a-și îmbunătăți calitatea vieții.