Indicat în: boala Gaucher; boala Niemann-Pick tip C
Cale de administrare: orală
Substanța: miglustat (inhibitor enzimatic)
ATC: A16AX06 (Tract digestiv și metabolism | Alte produse pentru tractul digestiv și metabolism | Produse diverse pentru tractul digestiv și metabolism)
Miglustatul este un inhibitor al glucozilceramidei sintetazei utilizat pentru tratamentul bolii Gaucher de tip 1 și al bolii Niemann-Pick de tip C. Acesta acționează prin reducerea producției de glucosfingolipide, care se acumulează în celule din cauza acestor boli.
Medicamentul se administrează pe cale orală, de obicei de trei ori pe zi, iar doza este ajustată în funcție de greutatea pacientului și de răspunsul la tratament. Printre efectele secundare frecvente se numără diareea, flatulența, durerile abdominale și pierderea în greutate.
Miglustatul este contraindicat la pacienții cu insuficiență renală severă sau hipersensibilitate la substanța activă. De asemenea, utilizarea sa necesită monitorizare atentă a funcției gastrointestinale și a greutății corporale.
Acest medicament reprezintă o opțiune importantă pentru gestionarea bolilor lizozomale, contribuind la ameliorarea simptomelor și la încetinirea progresiei bolii.