Indicat în: tirozinemie ereditară tip 1
Substanța: nitisinonă (inhibitor enzimatic)
ATC: A16AX04 (Tract digestiv și metabolism | Alte produse pentru tractul digestiv și metabolism | Produse diverse pentru tractul digestiv și metabolism)
Nitisinona este un medicament utilizat pentru tratamentul tirozinemiei ereditare de tip 1, o boală metabolică rară cauzată de un deficit enzimatic. Acesta acționează prin inhibarea unei enzime implicate în metabolismul tirozinei, prevenind acumularea de metaboliți toxici în organism.
Medicamentul se administrează pe cale orală, de obicei o dată sau de două ori pe zi, iar doza este ajustată în funcție de greutatea pacientului și de nivelurile plasmatice de tirozină. Printre efectele secundare frecvente se numără creșterea nivelului de tirozină, fotosensibilitatea și iritațiile oculare.
Nitisinona este contraindicată la pacienții cu hipersensibilitate la substanța activă. De asemenea, este important ca pacienții să urmeze o dietă strictă cu conținut scăzut de tirozină și fenilalanină pentru a maximiza eficacitatea tratamentului.
Acest medicament reprezintă o opțiune esențială pentru gestionarea tirozinemiei de tip 1, prevenind complicațiile severe și îmbunătățind calitatea vieții pacienților afectați.