Angewendet bei: Duchenne-Muskeldystrophie
Substanz: Eteplirsen (Antisense-Oligonukleotid)
ATC: M09AX06 (MUSKEL- UND SKELETTSYSTEM | ANDERE MITTEL GEGEN STÖRUNGEN DES MUSKEL- UND SKELETTSYSTEMS | Andere Mittel gegen Störungen des Muskel- und Skelettsystems)
Eteplirsen ist ein Arzneimittel für ausgewählte Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie, einer seltenen genetischen Erkrankung mit fortschreitender Muskelschwäche. Es kommt nur infrage, wenn eine genetische Untersuchung zeigt, dass die Veränderung im Dystrophin-Gen für das Überspringen von Exon 51 geeignet ist.
Eteplirsen soll Muskelzellen dabei unterstützen, eine kürzere, teilweise funktionsfähige Form von Dystrophin zu bilden. Dieses Protein stabilisiert Muskelfasern. Die Behandlung heilt die Erkrankung nicht und repariert geschädigte Muskulatur nicht vollständig, kann aber Teil eines Plans mit Neurologie, Herz- und Lungenkontrollen, Physiotherapie und Ernährung sein.
Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht, meist einmal wöchentlich, in einer spezialisierten Einrichtung oder nach Vorgabe des Behandlungsteams. Die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht. Infusionen sollten nicht eigenständig ausgelassen werden. Informieren Sie das Team über Infekte, Krankenhausaufenthalte, geplante Eingriffe oder Änderungen von Kraft, Atmung oder Allgemeinzustand.
Mögliche Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Husten, Hautausschlag, Erbrechen, Übelkeit, Schwindel oder Beschwerden während der Infusion. Sofortige Hilfe ist nötig bei pfeifender Atmung, Brustschmerz, Quaddeln, Gesichtsschwellung, Herzrasen oder starker Atemnot. Regelmäßige Kontrollen können Nierenwerte sowie Muskel-, Atem- und Herzfunktion einschließen.